PAH Sverige ha under många år varit medlem i den europeiska samarbetsorganisationen för pulmonell hypertension (PHAE). Sedan 2010 träffas alla medlemsorganisationer en gång per år för årsmöte och konferens i Castadelfels som ligger en mil söder om Barcelona. Bakgrund till varför det blev i Castadelsfels var att 2010 var organisationen fortfarande ung och inte så etablerad. Det året ägde den stora lungkonferensen ERS rum i Barcelona och för att locka några av experterna på den konferensen för att föreläsa för medlemmarna i PHAE valdes Castadelfels. Sedan dess har det blivit den naturliga mötesplatsen. Under många år anordnades konferensen på hotellet Bel Air men eftersom antalet medlemsorganisationer och medlemsländer har växt så behövdes mer utrymme och sedan några år tillbaka sker träffen på syskonhotellet Playafels som ligger i närheten.
Dagarna är fullspäckade med träning och föreläsningar och här kommer vi i korthet redogöra för årets träff.
Matt är högsta ansvarige på PHA US, han berättade om deras fokusområden:
Registret sker i samarbete med klinikerna som ansvarar för att lägga upp data i registret. Nu finns runt 3000 patienter i registret. Medianåldern är 55 år Drygt 40% har idiopatisk PAH, 30 % har associerad PAH.
Meth-APAH (PAH till följd av missbruk av metaamfetamin) är en grupp där de drabbade är yngre än andra patienter, har sämre hälsa och livskvalitet. En utmaning är att läkare vill behandla drogberoende innan PH behandlas. PHA US håller på att ta fram ett program för att utbilda PH-centers som inte vet hur drogberoende behandlas.
Det som avgör beslut är vilka förväntade effekter läkemedlet förväntas ge och till vilka kostnader. För att ett helt nytt läkemedel ska godkännas så behöver det beläggas med fakta vilket värde läkemedlet har för patienten och vilket värde det tillför i jämförelse med tidigare godkända läkemedel. Beslutat fattas av personer som är delaktiga i den så kallade HTA-processen (HTA står för Health Technology Assessment. Det innebär en systematisk utvärdering av kunskapsläget för en metod, teknik eller behandling inom hälso- och sjukvården. En HTA-rapport samlar, utvärderar och sammanställer information om patientnytta (effekt) och risker). Den består av experter men det finns också en representant som företräder patienten. Varken experterna eller patientföreträdare behöver vara experter på den sjukdom som läkemedlet ska behandla. Det handlar snarare om att kunna utvärdera/analysera om läkemedlet bedöms ge ett mervärde för patienten.
Om vi som patientorganisation vet att ett beslut om ett nytt läkemedel ska tas kan vi ta kontakt med t.ex. patientföreträdaren i processen och informera att vi vill bidra med vår kunskap om sjukdomen utifrån ett patientperspektiv.
En deltagare från Nederländerna berättade om hur hon hjälpt HTA-processen i Nederländerna förstå hur det är att leva med PAH och hur den nya medicinen, Sotatercept, skiljer sig från andra läkemedel.
Innan rollspelet ägde rum fick vi en snabb genomgång, men det hänvisades också till den video som finns tillgänglig på Bel Air Center.
Ett amerikanskt bolag som genom köp av ett Taiwanesiskt bolag kommit över en lösning som ger nya förutsättningar för inhalation av prostacyklin. Deras läkemedel är fortfarande under kliniska test och inget som är tillgänglighet på marknaden.
Så vad erbjuder dem? Du kanske har hört talas om Tyvaso som var det första godkända prostacyklinbaserade läkemedlet för inhalation? Skillnaden är att med Liquidias så kapslas de molekyler som inhaleras in och på så sätt kan fler tolerera behandling och det möjliggör också att det går att inhalera högre doser.
CMAX (hur snabbt det når ut i blodet) är sju gånger lägre än Tyvaso och till en lägre dos. Det innebär att effekten blir mer långvarig (3xTyvaso) och att sidoeffekterna blir lägre.
Den studie som presenterades handlar om en PH-grupp (PH-ILD) som idag inte har läkemedel. Studien ligger i fas 3. PH-ILD tillhör gruppen sekundär till lungsjukdomar och/eller hypoxi. Interstitiella lungsjukdomar (ILD) är en grupp sjukdomar som påverkar lungornas interstitium, vilket kan leda till ärrbildning och förtjockning av lungvävnaden. Detta orsakar syrebrist (hypoxi) i blodet, vilket kan resultera i förhöjt tryck i lungornas artärer, och därmed pulmonell hypertension. PH-ILD är en av de vanligaste formerna av PH inom grupp 3 och kan vara svårbehandlad, eftersom både den underliggande lungsjukdomen och den pulmonella hypertensionen behöver hanteras.
Först ut var Orphacare som berättade att utifrån guidelines för PAH 2022 är infusion (dvs medicin som ges genom slang antingen utvärtes eller via inopererad pump) är underutnyttjad. De anser att många som borde få den typ av behandling men som inte får det.
Den retoriska frågan varför ställdes. Enligt dem finns det en massa ursäkter som kommer från vården. Enligt guidelines borde 50% ha fått infusion, medan verkligheten är att 20% har fått den möjligheten.
Representanten från AOP berättade att de har påbörjat en klinisk studie, det handlar om en trippelstudie (dvs tre olika läkemedel där infusion med treprostanil är en av behandlingarna)
Det är en så kallad ”low interventional study”, målet är att få data, inte för att lansera en ny behandling. Målet är sedan att göra en NIS – en studie över tid för att se hur påverkan blir. Studien beräknas ta tid då det bara är obehandlade patienter med iPAH som de söker.
Våren 2023 deltog Sverige som ett av 9 länder i en patient- och närståendeundersökning. Det var 67 deltagare från Sverige som deltog. Några slutsatser från undersökningen:
Gossamer lyfter själva fram att detta är en femte behandlingsväg (räknar in Sotatercept som en fjärde).
De nuvarande behandlingarna fokuserar på att:
Proserastudien är utrullad i 32 länder över hela världen. Studien förväntas avslutas mot slutet av 2025.
Till skillnad från traditionella PAH-behandlingar, som främst är inriktade på att förbättra blodflödet och minska trycket i lungartärerna (genom att vidga blodkärlen), påverkar sotatercept de strukturella förändringarna i blodkärlen. Det innebär att sotatercept inte bara förbättrar blodflödet, utan också potentiellt bromsar eller återställer de långsiktiga förändringarna i blodkärlen, som är centrala för sjukdomens progression.
Visst låter det som science fiction?
Ferrer vill också ta reda på nuvarande status och önskemål när det gäller PSP (Patient Support Programs). Det är inget vi är vana vid i Sverige, det handlar om när läkemedelsindustrin eller andra privata aktörer på olika sätt sker stöd till personer med PAH eller CTEPH. Ett exempel är om du har IV-behandling med treprostanil då är det vanligtvis företaget som tillhandahåller läkemedlet som hjälper dig om du har frågor eller behöver support.
Han konstaterade också att numera är PAH att betrakta som kronisk sjukdom. En intressant aspekt av detta är att mycket av det vetenskapliga arbete som lagt ner kring PH har utgått från att det är en dödlig sjukdom. Nu när sjukdomen ofta kan behandlas effektivt ser vi för första gången en åldrade grupp med t.ex. PAH-patienter, dessa kommer att få vanliga åldersrelaterade sjukdomar och det kan i sin tur ha påverkan på PAH-behandlingen. Med andra ord står vi inför helt nya och outforskade utmaningar inom detta område.
Det går inte att undvika att tala om Sotateracept eftersom det handlar om ett helt nytt läkemedel, en helt ny behandlingsväg och frågorna är många.
Som de flesta säkert redan känner till godkände den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) Sotateracept våren 2024 och i oktober 2024 kom ett godkännande från det europeiska läkemedelsverket (EMA). Intressant nog har de olika myndigheterna haft olika syn på förutsättningar på förskrivning. I USA kan det ges som ett första PAH-läkemedel och det är inte reglerat att du som patient behöver tillhöra en viss funktionsklass (I-IV). EMA däremot ställer krav på att du ska ha en pågående behandling och att du minst tillhör funktionsklass 3.
Vi fick höra bakgrundshistorien till hur Sotateracept kom till och som så ofta inom läkemedelsutveckling så var substansen ursprungligen utvecklad för en helt annan sjukdom. En substans (som kanske är identisk eller väldigt nära, vet ej exakt) blev ett godkänt läkemedel för att öka mängden hemaglobin vid blodcancer. Det visade sig att detta läkemedel också hade en effekt på lungkärlen. Vilket i sin tur ledde till forskning, kliniska tester och nu också ett läkemedel som fått namnet Winrevair.
Ghofrani understryker att Sotatercept har visat sig göra skillnad för många, men det hjälper inte alla.
Han lyfte också den studie som företaget Gossamer bio presenterade under vår konferens. Det handlar också om en helt ny behandlingsväg och även i detta fallet handlar det om en cancermedicin som visat sig ha positiva effekter inom PH.
Avslutningsvis så Ghofrani att vi inom några år troligen kommer att dela in PH-området i betydligt fler än fem grupper. Geneologi, stora mängder data, AI är alla byggstenar för att nå dit.
Dagarna är fullspäckade med träning och föreläsningar och här kommer vi i korthet redogöra för årets träff.
6 november – Sociala medier, den virtuella mötesplatsen Bel Air och övrigt
Når ut till fler via Sociala medier
Den europeiska samarbetsorganisationen (PHAE) har satsat på att bygga upp en organisation för kommunikation via sociala medier. Den prioriterade kanalerna är Facebook, Instagram följt av Linkedin och X. Det finns en årskalender kopplat till vilken typ av information man vill nå ut med, under våren är det t.ex. WPHD som står i fokus.
Intrycket är imponerande och budskapet når ut till allt fler. Får vår del så finns det infographics och mallar som vi skulle kunna använda. PAH Sverige har ingen strategi för eller utpekad person som jobbar med sociala medier, är det du?
Deltagarna fick en uppmaning att bli bättre på att dela innehåll, bara 31 delade nyheter till #phgoodnews under 2024. Naturligtvis riktar sig detta budskap främst till oss som medlemsförening men även som patient eller närstående kan man uppmärksamma saker som du uppfattar positiva och som kan relateras till sjukdomen. Du kanske deltar på ett patientmöte, tar ett foto med en kändis…Glöm inte att fråga om lov om du får publicera bilden.
Intrycket är imponerande och budskapet når ut till allt fler. Får vår del så finns det infographics och mallar som vi skulle kunna använda. PAH Sverige har ingen strategi för eller utpekad person som jobbar med sociala medier, är det du?
Deltagarna fick en uppmaning att bli bättre på att dela innehåll, bara 31 delade nyheter till #phgoodnews under 2024. Naturligtvis riktar sig detta budskap främst till oss som medlemsförening men även som patient eller närstående kan man uppmärksamma saker som du uppfattar positiva och som kan relateras till sjukdomen. Du kanske deltar på ett patientmöte, tar ett foto med en kändis…Glöm inte att fråga om lov om du får publicera bilden.
Bel Air Center - en virtuell mötesplats för PAH och CTEPH
Bel Air Center är en virtuell mötesplats där det finns inspelade föreläsningar, dokument, konst och mötesplats. Namnet kommer från det hotell som nämndes inledningsvis. Om du tidigare inte loggat in där så ge det en chans. Där finns gratis föreläsningar inspelade (möjligt med svenska undertexter), massor av broschyrer som kan auto-översättas till svenska, det finns också en konstutställning där personer med PAH/CTEPH främst visar upp målningar men det finns även annan konst. Du loggar in via och när du registrerar dig får du en kod mejlad till dig som du använder.Behov av nya regler så att patientföreträdare kan delta på forskningskonferenser
ERS/ERC släpper inte in patienter på sina konferenser. Det bygger på EU-regler. PHAE har författat ett brev till EU för att få dem att nyansera dessa regler så att patientföreträdare får delta på konferenser. Bra initiativ!Torsdag den 7 november – årsmöte för 2023, föreläsningar och träningspass för hantering av media och möte med beslutsfattare
Årsmöte för 2023
Eva Otter har hoppat av som ordförande och vice ordförande, Zdenka Bradic, har tagit över som ordförande. Under 2023 förlorade man 8 sponsorer, men fick 3 nya sponsorer och två tidigare sponsorer har ökat sitt engagemang. PHAE har också sökt EU-stöd och har goda förhoppningar att få tilldelat stöd. Styrelsen beviljades ansvarsfrihet för 2023.
Nya medlemmar som godkändes: Cypern, Nigeria och USA.
Matt Granato, PHA US
Den amerikanska PH-föreningen, PHA, är den största i världen och är nu också associerad medlem till PHAE.Matt är högsta ansvarige på PHA US, han berättade om deras fokusområden:
- Påverkan
- Forskning (delar ut 300 00$ årligen)
- Patientstöd
- Stöd till professionen
Registret sker i samarbete med klinikerna som ansvarar för att lägga upp data i registret. Nu finns runt 3000 patienter i registret. Medianåldern är 55 år Drygt 40% har idiopatisk PAH, 30 % har associerad PAH.
Meth-APAH (PAH till följd av missbruk av metaamfetamin) är en grupp där de drabbade är yngre än andra patienter, har sämre hälsa och livskvalitet. En utmaning är att läkare vill behandla drogberoende innan PH behandlas. PHA US håller på att ta fram ett program för att utbilda PH-centers som inte vet hur drogberoende behandlas.
Neil Bertelsen - Vad avgör om ett läkemedel godkänns eller inte?
Vi fick en intressant föreläsning av en oberoende expert inom patientpåverkan, Neil Bertelsen. Det handlade om processen som avgör om ett läkemedel ska bli tillgängligt för oss patienter i Sverige. I Sverige ligger myndighetsansvaret hos Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV).Det som avgör beslut är vilka förväntade effekter läkemedlet förväntas ge och till vilka kostnader. För att ett helt nytt läkemedel ska godkännas så behöver det beläggas med fakta vilket värde läkemedlet har för patienten och vilket värde det tillför i jämförelse med tidigare godkända läkemedel. Beslutat fattas av personer som är delaktiga i den så kallade HTA-processen (HTA står för Health Technology Assessment. Det innebär en systematisk utvärdering av kunskapsläget för en metod, teknik eller behandling inom hälso- och sjukvården. En HTA-rapport samlar, utvärderar och sammanställer information om patientnytta (effekt) och risker). Den består av experter men det finns också en representant som företräder patienten. Varken experterna eller patientföreträdare behöver vara experter på den sjukdom som läkemedlet ska behandla. Det handlar snarare om att kunna utvärdera/analysera om läkemedlet bedöms ge ett mervärde för patienten.
Om vi som patientorganisation vet att ett beslut om ett nytt läkemedel ska tas kan vi ta kontakt med t.ex. patientföreträdaren i processen och informera att vi vill bidra med vår kunskap om sjukdomen utifrån ett patientperspektiv.
En deltagare från Nederländerna berättade om hur hon hjälpt HTA-processen i Nederländerna förstå hur det är att leva med PAH och hur den nya medicinen, Sotatercept, skiljer sig från andra läkemedel.
Träningspass - möte med media och beslutsfattare
Intressant och lärorikt. De två situationerna som spelades upp var en TV-intervju för ett morgonprogram, samt ett 10-minuters möte med högra handen till hälsoministern.Innan rollspelet ägde rum fick vi en snabb genomgång, men det hänvisades också till den video som finns tillgänglig på Bel Air Center.
8 november - Vad är på gång inom PAH & CTEPH? Presentationer från läkemedelsindustrin
Liquidia
Så vad erbjuder dem? Du kanske har hört talas om Tyvaso som var det första godkända prostacyklinbaserade läkemedlet för inhalation? Skillnaden är att med Liquidias så kapslas de molekyler som inhaleras in och på så sätt kan fler tolerera behandling och det möjliggör också att det går att inhalera högre doser.
CMAX (hur snabbt det når ut i blodet) är sju gånger lägre än Tyvaso och till en lägre dos. Det innebär att effekten blir mer långvarig (3xTyvaso) och att sidoeffekterna blir lägre.
Den studie som presenterades handlar om en PH-grupp (PH-ILD) som idag inte har läkemedel. Studien ligger i fas 3. PH-ILD tillhör gruppen sekundär till lungsjukdomar och/eller hypoxi. Interstitiella lungsjukdomar (ILD) är en grupp sjukdomar som påverkar lungornas interstitium, vilket kan leda till ärrbildning och förtjockning av lungvävnaden. Detta orsakar syrebrist (hypoxi) i blodet, vilket kan resultera i förhöjt tryck i lungornas artärer, och därmed pulmonell hypertension. PH-ILD är en av de vanligaste formerna av PH inom grupp 3 och kan vara svårbehandlad, eftersom både den underliggande lungsjukdomen och den pulmonella hypertensionen behöver hanteras.
AOP /Orphacare
AOP och Orphacare tillhör samma koncern men är två olika bolag. AOP handlar om läkemedel medan Orphacare handlar om tillbehör.Först ut var Orphacare som berättade att utifrån guidelines för PAH 2022 är infusion (dvs medicin som ges genom slang antingen utvärtes eller via inopererad pump) är underutnyttjad. De anser att många som borde få den typ av behandling men som inte får det.
Den retoriska frågan varför ställdes. Enligt dem finns det en massa ursäkter som kommer från vården. Enligt guidelines borde 50% ha fått infusion, medan verkligheten är att 20% har fått den möjligheten.
Representanten från AOP berättade att de har påbörjat en klinisk studie, det handlar om en trippelstudie (dvs tre olika läkemedel där infusion med treprostanil är en av behandlingarna)
Det är en så kallad ”low interventional study”, målet är att få data, inte för att lansera en ny behandling. Målet är sedan att göra en NIS – en studie över tid för att se hur påverkan blir. Studien beräknas ta tid då det bara är obehandlade patienter med iPAH som de söker.
AOP har påbörjat en klinisk studie för substansen treprostanil
(i Sverige marknadsförs det vanligtvis under läkemedelsnamnet Remodulin) för
barn med PAH. Idag är bara Sildenafil och Bosentan är godkända för barn. Syftet är att testa en anpassad dosering för barn och att kontrollera säkerheten.
20 personer kommer att räcka för studien enligt överenskommelse med EMA.
Avslutningsvis berättade AOP om den patient- och närståendeundersökning som genomfördes under 2023:
- Vanligaste symtomen var trötthet, andfåddhet, hjärtklappning
- Största utmaningarna var utmaningar i vardagen (gå trappor, handla, mm), att delta i fritidsaktiviteter & hobbys, samt resor.
- Undersökningen visade att det i genomsnitt tar 35 månader från första symtom till diagnos.
Gossamer Bio
Företag med bas i USA med fokus på PH. Den substans som de nu testar i en fas 3 studie (studien heter Prosera) är Seralutinib (tyrosine kinase inhibitor)Gossamer lyfter själva fram att detta är en femte behandlingsväg (räknar in Sotatercept som en fjärde).
De nuvarande behandlingarna fokuserar på att:
- Minska sammandragning av blodkärlen.
- Öka kärlutvidgning för att sänka blodtrycket.
- Minska inflammation.
- Påverka nivåer av ämnen som främjar celltillväxt i kärlen.
Proserastudien är utrullad i 32 länder över hela världen. Studien förväntas avslutas mot slutet av 2025.
MSD
Sotatercept utvecklades ursprungligen av Acceleron Pharma som köptes av MSD 2021. Sotatercept har godkänts av både läkemedelsmyndigheterna i USA och EU. Läkemedelsnamnet är Winrevair och genomgår nu prövning (sk HTA-process vilket vi skrev om tidigare) för beslut om läkemedlet kommer att erbjudas patienter i Sverige.Till skillnad från traditionella PAH-behandlingar, som främst är inriktade på att förbättra blodflödet och minska trycket i lungartärerna (genom att vidga blodkärlen), påverkar sotatercept de strukturella förändringarna i blodkärlen. Det innebär att sotatercept inte bara förbättrar blodflödet, utan också potentiellt bromsar eller återställer de långsiktiga förändringarna i blodkärlen, som är centrala för sjukdomens progression.
ElectronRx
En brittisk start-up som utvecklat ett program, PurpleDX, för att hålla koll på lungfunktion för bland annat PAH-patienter. Det är en mobilapp som du installerar i din telefon. Mjukvaran ”använder kameran för att fånga och mäta blodflödet runt ansiktet som är osynligt för det mänskliga ögat. En typisk 30-60 sekunders mätning fångar miljontals datapunkter, som sedan omvandlas till digitala biomarkörer som fångar en rad fysiologiska mätningar.”Visst låter det som science fiction?
Appen är inte släppt på marknaden än men troligen kommer det att ske under 2025. Eftersom den kategoriseras som en medicinsk app så sker utvecklingen i samråd med vården. Målet är att det ska vara gratis för patienten, deras partnerskap kommer att vara med läkemedelsbolagen eller med hälsovården.
9 november, föreläsningar om graviditet och PAH, nuvarande och framtida behandlingar inom PH
Graviditet och PAH
Den läkare som skulle ha föreläst fick sista-minuten-förhinder så det blev att vi tittade på en förinspelad föreläsning om graviditet och PAH. Föreläsningen om graviditet och PAH finns tillgänglig på Bel Air Center.PH-center på gång i Slovenien
Polonar Mlakar, Slovenien, berättade om arbetet med att försöka bygga upp ett PH-center i Slovenien. Redan nu har de börjat göra lungtransplantationer och CTEPH-operationer i Slovenien. Tidigare har dessa utförts i Wien, Österrike, men under många år har deras experter deltagit och lärt sig av Österrike och nu står de på egna ben. Hon gav också en bra föreläsning om vad CTEPH är, hur den diagnostiseras och behandlas.
Behov av PSP-program (Patientstödsprogram)
Kortare föreläsning om PH-ILD (en delgrupp i PH associerad med lungsjukdom) kan alltså uppstå som en komplikation till en mängd olika lungsjukdomar som skadar lungvävnaden och leder till ärrbildning (ex lungfibros, bindvävssjukdomar, sarkoidos. Dessa sjukdomar påverkar lungans blodkärl och ökar trycket i lungornas artärer, vilket leder till pulmonell hypertension som förvärrar sjukdomsbilden och symtomen.Ferrer vill också ta reda på nuvarande status och önskemål när det gäller PSP (Patient Support Programs). Det är inget vi är vana vid i Sverige, det handlar om när läkemedelsindustrin eller andra privata aktörer på olika sätt sker stöd till personer med PAH eller CTEPH. Ett exempel är om du har IV-behandling med treprostanil då är det vanligtvis företaget som tillhandahåller läkemedlet som hjälper dig om du har frågor eller behöver support.
Nuvarande och framtida behandlingsvägar
Väldigt intressant och energisk föreläsning av professor Hossein-Ardeschir Ghofrani. Han inledde med att lyfta att vad du redan kanske fått höra från din läkare att det är väldigt mycket som påverkar den egna sjukdomen och hur du reagerar på behandling. Den gruppering av som sker av patienter med PH är grov och kommer troligen att förändras i framtiden.Han konstaterade också att numera är PAH att betrakta som kronisk sjukdom. En intressant aspekt av detta är att mycket av det vetenskapliga arbete som lagt ner kring PH har utgått från att det är en dödlig sjukdom. Nu när sjukdomen ofta kan behandlas effektivt ser vi för första gången en åldrade grupp med t.ex. PAH-patienter, dessa kommer att få vanliga åldersrelaterade sjukdomar och det kan i sin tur ha påverkan på PAH-behandlingen. Med andra ord står vi inför helt nya och outforskade utmaningar inom detta område.
Det går inte att undvika att tala om Sotateracept eftersom det handlar om ett helt nytt läkemedel, en helt ny behandlingsväg och frågorna är många.
Som de flesta säkert redan känner till godkände den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) Sotateracept våren 2024 och i oktober 2024 kom ett godkännande från det europeiska läkemedelsverket (EMA). Intressant nog har de olika myndigheterna haft olika syn på förutsättningar på förskrivning. I USA kan det ges som ett första PAH-läkemedel och det är inte reglerat att du som patient behöver tillhöra en viss funktionsklass (I-IV). EMA däremot ställer krav på att du ska ha en pågående behandling och att du minst tillhör funktionsklass 3.
Vi fick höra bakgrundshistorien till hur Sotateracept kom till och som så ofta inom läkemedelsutveckling så var substansen ursprungligen utvecklad för en helt annan sjukdom. En substans (som kanske är identisk eller väldigt nära, vet ej exakt) blev ett godkänt läkemedel för att öka mängden hemaglobin vid blodcancer. Det visade sig att detta läkemedel också hade en effekt på lungkärlen. Vilket i sin tur ledde till forskning, kliniska tester och nu också ett läkemedel som fått namnet Winrevair.
Ghofrani understryker att Sotatercept har visat sig göra skillnad för många, men det hjälper inte alla.
Han lyfte också den studie som företaget Gossamer bio presenterade under vår konferens. Det handlar också om en helt ny behandlingsväg och även i detta fallet handlar det om en cancermedicin som visat sig ha positiva effekter inom PH.
Avslutningsvis så Ghofrani att vi inom några år troligen kommer att dela in PH-området i betydligt fler än fem grupper. Geneologi, stora mängder data, AI är alla byggstenar för att nå dit.
.jpg)