Schemat har varit späckat och vi har fått en uppdatering när de gäller de senaste riktlinjerna för behandling av pulmonell hypertension och vilken forskning som pågår. Vi har träffat de läkemedelsbolag som arbetar med pulmonell hypertension. Vi har diskuterat hur vi kan påverka beslutsfattare och berättat om de många kampanjer/aktiviteter som skett runt omkring i Europa för att skapa medvetenhet om sjukdomen.
Lever man som jag med sjukdomen ständigt närvarande vill man se utveckling och att det sker snabbt. Forskning som i slutändan kan ge nya läkemedel är dock en långsam process och den uppfattning jag fick på mötet var att det inte skett några stora förändringar på forskningsfronten under det senaste året. Det pågår många kliniska tester som befinner sig i olika stadier. Dessa handlar om mer effektiva substanser inom någon av de tre ”orsaker” man sedan tidigare vet ger sammandragning och cellulära förändringar som leder till PAH (kväveoxid, prostacyklin, och endotelin är tre ämnen som finns i kroppen och när nivåer av dessa ämnen kommer i obalans, kan det leda till att blodkärlen i lungorna drar ihop sig).
Redan nu, 2013, finns det närmare tio olika läkemedel för att komma tillrätta med dessa ”obalanser” av kväveoxid, prostacyklin och endotelin. Tidigare har patienter främst fått läkemedel för att motverka obalans av ett ämne men under senare år finns det mycket som pekar mot att kombinationsbehandling (läkemedel som hanterar obalans av två eller tre ämnen) är mer effektivt. Just nu pågår en forskningsstudie där man jämför kombinationsbehandling med behandling av enstaka läkemedel och denna studie förväntas vara klar under 2014. Läkemedelsindustrin har varit på plats i Barcelona och samtliga fem bolag som idag har läkemedel som riktar till PAH-patienter var närvarande: Actelion, Glaxo Kline Smith, United Therapeutics, Bayer och Pfizer. För min del var det mest intressant att höra från det amerikanska företaget United Therapeutics eftersom min kännedom om bolaget var mycket begränsad. Företaget startades av Martine Rothblatt 1996 efter att hennes dotter fått diagnosen PAH. Företaget sysslar enbart med forskning och framtagande av läkemedel för PAH. Vi fick höra om många intressanta forskningsspår från företaget och deras nya målsättning att inom 10 år hitta ett botemedel för sjukdomen.
Vi har också ägnat tid åt att diskutera vad som kan och behöver göras för att fortsätta skapa uppmärksamhet och kunskap om sjukdomen. Det finns över 7000 sällsynta sjukdomar men genom ett väl organiserat lobbyarbete inom EU (har pågått i runt två år) är pulmonell hypertension en av få sjukdomar som brukar omnämnas när sällsynta sjukdomar förs på tal. Och när EU-kommissionen beslutade att inrätta en expertkommitté för sällsynta sjukdomar har PHA Europe blivit tillfrågade att ta plats. På samma sätt är det viktigt att på nationell nivå vara med och påverka beslutsfattare och ta fram en strategi för detta. Någon sådan finns inte ännu för svenskt vidkommande men tillsammans men genom samverkan med t.ex. Svensk förening för PH (föreningen för läkare och sjuksköterskor som arbetar med pulmonell hypertension) och Sällsynta sjukdomar (paraplyorganisation) kanske vi kan åstadkomma detta.
Den patient och anhörigstudie inom PAH som presenterades hösten 2012 har också diskuterats. I Sverige har jag själv varit med att presentera studien för många av de sköterskor som arbetar med PAH och för patienter och anhöriga som deltog på informationsmötet på Karolinska sjukhuset i maj 2013. Studien belägger på vetenskaplig grund det vi som lever med sjukdomen redan vet: konsekvenserna av att leva med en svår sjukdom är många och att flera av oss behöver hjälp och stöd; det räcker inte med att överleva vi behöver få hjälp för att leva. Vid mötet diskuterades framtagandet av ett ”paket” med både skrivet material, webbaserat och för att stötta och hjälpa patienter och anhöriga att tala om hur de upplever sin situation. Sedan 2012 är den 5:e maj den internationella dagen för att uppmärksamma pulmonell hypertension. På konferensens sista dag har vi fått höra om vilka aktiviteter de nationella organisationerna genomfört och jag är väldigt imponerad över vad som åstadkommits. Nytt för i år är också att PHA Europe har börjat samarbeta med Iron Man (ett av de absolut största varumärkena för sportevenemang i världen). För er som inte känner till Iron Man så började det på Hawaii 1978 då 15 uttråkade män bestämde sig för att i följd simma 3,8 km, cykla 18 mil och sedan springa 4,2 mil (lika långt som ett maraton). Vinnaren i denna extremtävling fick titeln Iron Man. 2013 arrangeras Iron Man över hela världen och sammantaget är det 220,000 personer som deltar. Vid sex av tävlingarna i Europa har PHA Europe varit på plats och denna samverkan har givit ett väldigt stort gensvar från media. Samarbetet med Iron Man hoppas jag ska fortsätta nästa och då hoppas jag på stor uppslutning i Kalmar!
Även om det i vissa fall är svårt att vara riktigt effektiv i en stor grupp bestående av personer från olika länder med olika språk och väldigt olika förutsättningar tycker jag att PAH Europe har lyckats bra och som tidigare kommer jag att lämna Barcelona fylld av energi och inspiration.
Patrik Hassel för PAH Sverige
