Donera gåva via Swish

Vi får ofta frågan hur man kan skänka en slant till vår förening och seden en tid tillbaka har vi ett Swish-konto. Nu finns också en QR-kod som gör det ännu lättare att ge en Swish-gåva till PAH Sverige.

APHEC 2024 - PAH och CTEPH konferens i Barcelona

PAH Sverige ha under många år varit medlem i den europeiska samarbetsorganisationen för pulmonell hypertension (PHAE). Sedan 2010 träffas alla medlemsorganisationer en gång per år för årsmöte och konferens i Castadelfels som ligger en mil söder om Barcelona. Bakgrund till varför det blev i Castadelsfels var att 2010 var organisationen fortfarande ung och inte så etablerad. Det året ägde den stora lungkonferensen ERS rum i Barcelona och för att locka några av experterna på den konferensen för att föreläsa för medlemmarna i PHAE valdes Castadelfels. Sedan dess har det blivit den naturliga mötesplatsen. Under många år anordnades konferensen på hotellet Bel Air men eftersom antalet medlemsorganisationer och medlemsländer har växt så behövdes mer utrymme och sedan några år tillbaka sker träffen på syskonhotellet Playafels som ligger i närheten.

Dagarna är fullspäckade med träning och föreläsningar och här kommer vi i korthet redogöra för årets träff.

6 november – Sociala medier, den virtuella mötesplatsen Bel Air och övrigt

Når ut till fler via Sociala medier

Den europeiska samarbetsorganisationen (PHAE) har satsat på att bygga upp en organisation för kommunikation via sociala medier. Den prioriterade kanalerna är Facebook, Instagram följt av Linkedin och X. Det finns en årskalender kopplat till vilken typ av information man vill nå ut med, under våren är det t.ex. WPHD som står i fokus.

Intrycket är imponerande och budskapet når ut till allt fler. Får vår del så finns det infographics och mallar som vi skulle kunna använda. PAH Sverige har ingen strategi för eller utpekad person som jobbar med sociala medier, är det du?

Deltagarna fick en uppmaning att bli bättre på att dela innehåll, bara 31 delade nyheter till #phgoodnews under 2024. Naturligtvis riktar sig detta budskap främst till oss som medlemsförening men även som patient eller närstående kan man uppmärksamma saker som du uppfattar positiva och som kan relateras till sjukdomen. Du kanske deltar på ett patientmöte, tar ett foto med en kändis…Glöm inte att fråga om lov om du får publicera bilden.

Bel Air Center - en virtuell mötesplats för PAH och CTEPH

Bel Air Center är en virtuell mötesplats där det finns inspelade föreläsningar, dokument, konst och mötesplats. Namnet kommer från det hotell som nämndes inledningsvis. Om du tidigare inte loggat in där så ge det en chans. Där finns gratis föreläsningar inspelade (möjligt med svenska undertexter), massor av broschyrer som kan auto-översättas till svenska, det finns också en konstutställning där personer med PAH/CTEPH främst visar upp målningar men det finns även annan konst. Du loggar in via och när du registrerar dig får du en kod mejlad till dig som du använder.

Behov av nya regler så att patientföreträdare kan delta på forskningskonferenser

ERS/ERC släpper inte in patienter på sina konferenser. Det bygger på EU-regler. PHAE har författat ett brev till EU för att få dem att nyansera dessa regler så att patientföreträdare får delta på konferenser. Bra initiativ!

Torsdag den 7 november – årsmöte för 2023, föreläsningar och träningspass för hantering av media och möte med beslutsfattare

Årsmöte för 2023

Eva Otter har hoppat av som ordförande och vice ordförande, Zdenka Bradic, har tagit över som ordförande. Under 2023 förlorade man 8 sponsorer, men fick 3 nya sponsorer och två tidigare sponsorer har ökat sitt engagemang. PHAE har också sökt EU-stöd och har goda förhoppningar att få tilldelat stöd. Styrelsen beviljades ansvarsfrihet för 2023.

Nya medlemmar som godkändes: Cypern, Nigeria och USA.

Matt Granato, PHA US

Den amerikanska PH-föreningen, PHA, är den största i världen och är nu också associerad medlem till PHAE.
Matt är högsta ansvarige på PHA US, han berättade om deras fokusområden:

• Påverkan
• Forskning (delar ut 300 00$ årligen)
• Patientstöd
• Stöd till professionen

För 10 år sedan startade PHA ett jobb med att ta fram kvalitetskriterier för PH-centers i US. En ackreditering gäller för 3 år. Han berättade att de troligen kommer att nå 100 ”godkända” center under 2024, just nu 94, varav 9 även behandlar barn

Registret sker i samarbete med klinikerna som ansvarar för att lägga upp data i registret. Nu finns runt 3000 patienter i registret. Medianåldern är 55 år Drygt 40% har idiopatisk PAH, 30 % har associerad PAH.

Meth-APAH (PAH till följd av missbruk av metaamfetamin) är en grupp där de drabbade är yngre än andra patienter, har sämre hälsa och livskvalitet. En utmaning är att läkare vill behandla drogberoende innan PH behandlas. PHA US håller på att ta fram ett program för att utbilda PH-centers som inte vet hur drogberoende behandlas.

Neil Bertelsen - Vad avgör om ett läkemedel godkänns eller inte?

Vi fick en intressant föreläsning av en oberoende expert inom patientpåverkan, Neil Bertelsen. Det handlade om processen som avgör om ett läkemedel ska bli tillgängligt för oss patienter i Sverige. I Sverige ligger myndighetsansvaret hos Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV).

Det som avgör beslut är vilka förväntade effekter läkemedlet förväntas ge och till vilka kostnader. För att ett helt nytt läkemedel ska godkännas så behöver det beläggas med fakta vilket värde läkemedlet har för patienten och vilket värde det tillför i jämförelse med tidigare godkända läkemedel. Beslutat fattas av personer som är delaktiga i den så kallade HTA-processen (HTA står för Health Technology Assessment. Det innebär en systematisk utvärdering av kunskapsläget för en metod, teknik eller behandling inom hälso- och sjukvården. En HTA-rapport samlar, utvärderar och sammanställer information om patientnytta (effekt) och risker). Den består av experter men det finns också en representant som företräder patienten. Varken experterna eller patientföreträdare behöver vara experter på den sjukdom som läkemedlet ska behandla. Det handlar snarare om att kunna utvärdera/analysera om läkemedlet bedöms ge ett mervärde för patienten.

Om vi som patientorganisation vet att ett beslut om ett nytt läkemedel ska tas kan vi ta kontakt med t.ex. patientföreträdaren i processen och informera att vi vill bidra med vår kunskap om sjukdomen utifrån ett patientperspektiv.

En deltagare från Nederländerna berättade om hur hon hjälpt HTA-processen i Nederländerna förstå hur det är att leva med PAH och hur den nya medicinen, Sotatercept, skiljer sig från andra läkemedel.

Träningspass - möte med media och beslutsfattare

Intressant och lärorikt. De två situationerna som spelades upp var en TV-intervju för ett morgonprogram, samt ett 10-minuters möte med högra handen till hälsoministern.
Innan rollspelet ägde rum fick vi en snabb genomgång, men det hänvisades också till den video som finns tillgänglig på Bel Air Center.

8 november - Vad är på gång inom PAH & CTEPH? Presentationer från läkemedelsindustrin

Liquidia

Ett amerikanskt bolag som genom köp av ett Taiwanesiskt bolag kommit över en lösning som ger nya förutsättningar för inhalation av prostacyklin. Deras läkemedel är fortfarande under kliniska test och inget som är tillgänglighet på marknaden.

Så vad erbjuder dem? Du kanske har hört talas om Tyvaso som var det första godkända prostacyklinbaserade läkemedlet för inhalation? Skillnaden är att med Liquidias så kapslas de molekyler som inhaleras in och på så sätt kan fler tolerera behandling och det möjliggör också att det går att inhalera högre doser.

CMAX (hur snabbt det når ut i blodet) är sju gånger lägre än Tyvaso och till en lägre dos. Det innebär att effekten blir mer långvarig (3xTyvaso) och att sidoeffekterna blir lägre.

Den studie som presenterades handlar om en PH-grupp (PH-ILD) som idag inte har läkemedel. Studien ligger i fas 3. PH-ILD tillhör gruppen sekundär till lungsjukdomar och/eller hypoxi. Interstitiella lungsjukdomar (ILD) är en grupp sjukdomar som påverkar lungornas interstitium, vilket kan leda till ärrbildning och förtjockning av lungvävnaden. Detta orsakar syrebrist (hypoxi) i blodet, vilket kan resultera i förhöjt tryck i lungornas artärer, och därmed pulmonell hypertension. PH-ILD är en av de vanligaste formerna av PH inom grupp 3 och kan vara svårbehandlad, eftersom både den underliggande lungsjukdomen och den pulmonella hypertensionen behöver hanteras.

AOP /Orphacare 

AOP och Orphacare tillhör samma koncern men är två olika bolag. AOP handlar om läkemedel medan Orphacare handlar om tillbehör.

Först ut var Orphacare som berättade att utifrån guidelines för PAH 2022 är infusion (dvs medicin som ges genom slang antingen utvärtes eller via inopererad pump) är underutnyttjad. De anser att många som borde få den typ av behandling men som inte får det.

Den retoriska frågan varför ställdes. Enligt dem finns det en massa ursäkter som kommer från vården. Enligt guidelines borde 50% ha fått infusion, medan verkligheten är att 20% har fått den möjligheten.

Representanten från AOP berättade att de har påbörjat en klinisk studie, det handlar om en trippelstudie (dvs tre olika läkemedel där infusion med treprostanil är en av behandlingarna)

Det är en så kallad ”low interventional study”, målet är att få data, inte för att lansera en ny behandling. Målet är sedan att göra en NIS – en studie över tid för att se hur påverkan blir. Studien beräknas ta tid då det bara är obehandlade patienter med iPAH som de söker.

AOP har påbörjat en klinisk studie för substansen treprostanil (i Sverige marknadsförs det vanligtvis under läkemedelsnamnet Remodulin) för barn med PAH. Idag är bara Sildenafil och Bosentan är godkända för barn. Syftet är att testa en anpassad  dosering för barn och att kontrollera säkerheten. 20 personer kommer att räcka för studien enligt överenskommelse med EMA. 

Avslutningsvis berättade AOP om den patient- och närståendeundersökning som genomfördes under 2023:

Våren 2023 deltog Sverige som ett av 9 länder i en patient- och närståendeundersökning. Det var 67 deltagare från Sverige som deltog. Några slutsatser från undersökningen:

• Vanligaste symtomen var trötthet, andfåddhet, hjärtklappning
• Största utmaningarna var utmaningar i vardagen (gå trappor, handla, mm), att delta i fritidsaktiviteter & hobbys, samt resor.
• Undersökningen visade att det i genomsnitt tar 35 månader från första symtom till diagnos.

I Sverige hade 50% fått kännedom om patientföreningen genom PAH-centret vilket vi tycker är väldigt glädjande! Störst behov hos både patienter och närstående i Sverige där vi i som förening kan stötta är tips för förbättrad livskvalitet.

Gossamer Bio

Företag med bas i USA med fokus på PH. Den substans som de nu testar i en fas 3 studie (studien heter Prosera) är Seralutinib (tyrosine kinase inhibitor)

Gossamer lyfter själva fram att detta är en femte behandlingsväg (räknar in Sotatercept som en fjärde).

De nuvarande behandlingarna fokuserar på att:

• Minska sammandragning av blodkärlen.
• Öka kärlutvidgning för att sänka blodtrycket.
• Minska inflammation.
• Påverka nivåer av ämnen som främjar celltillväxt i kärlen.

Seralutinib, däremot, riktar in sig på två specifika proteiner (tyrosinkinaser) som bidrar till PAH genom att driva på celltillväxt och inflammation i blodkärlen. Genom att blockera dessa proteiner kan seralutinib bromsa de skadliga förändringarna i kärlväggarna, vilket kan minska sjukdomens framfart och hjälpa patienter som inte svarar på andra behandlingar.

Proserastudien är utrullad i 32 länder över hela världen. Studien förväntas avslutas mot slutet av 2025.

MSD

Sotatercept utvecklades ursprungligen av Acceleron Pharma som köptes av MSD 2021. Sotatercept har godkänts av både läkemedelsmyndigheterna i USA och EU. Läkemedelsnamnet är Winrevair och genomgår nu prövning (sk HTA-process vilket vi skrev om tidigare) för beslut om läkemedlet kommer att erbjudas patienter i Sverige.

Till skillnad från traditionella PAH-behandlingar, som främst är inriktade på att förbättra blodflödet och minska trycket i lungartärerna (genom att vidga blodkärlen), påverkar sotatercept de strukturella förändringarna i blodkärlen. Det innebär att sotatercept inte bara förbättrar blodflödet, utan också potentiellt bromsar eller återställer de långsiktiga förändringarna i blodkärlen, som är centrala för sjukdomens progression.

ElectronRx

En brittisk start-up som utvecklat ett program, PurpleDX, för att hålla koll på lungfunktion för bland annat PAH-patienter. Det är en mobilapp som du installerar i din telefon. Mjukvaran ”använder kameran för att fånga och mäta blodflödet runt ansiktet som är osynligt för det mänskliga ögat. En typisk 30-60 sekunders mätning fångar miljontals datapunkter, som sedan omvandlas till digitala biomarkörer som fångar en rad fysiologiska mätningar.”

Visst låter det som science fiction? 

Appen är inte släppt på marknaden än men troligen kommer det att ske under 2025. Eftersom den kategoriseras som en medicinsk app så sker utvecklingen i samråd med vården. Målet är att det ska vara gratis för patienten, deras partnerskap kommer att vara med läkemedelsbolagen eller med hälsovården.

9 november, föreläsningar om graviditet och PAH, nuvarande och framtida behandlingar inom PH   

Graviditet och PAH

Den läkare som skulle ha föreläst fick sista-minuten-förhinder så det blev att vi tittade på en förinspelad föreläsning om graviditet och PAH. Föreläsningen om graviditet och PAH finns tillgänglig på Bel Air Center.

PH-center på gång i Slovenien

Polonar Mlakar, Slovenien, berättade om arbetet med att försöka bygga upp ett PH-center i Slovenien. Redan nu har de börjat göra lungtransplantationer och CTEPH-operationer i Slovenien. Tidigare har dessa utförts i Wien, Österrike, men under många år har deras experter deltagit och lärt sig av Österrike och nu står de på egna ben. Hon gav också en bra föreläsning om vad CTEPH är, hur den diagnostiseras och behandlas.

Behov av PSP-program (Patientstödsprogram)

Kortare föreläsning om PH-ILD (en delgrupp i PH associerad med lungsjukdom) kan alltså uppstå som en komplikation till en mängd olika lungsjukdomar som skadar lungvävnaden och leder till ärrbildning (ex lungfibros, bindvävssjukdomar, sarkoidos. Dessa sjukdomar påverkar lungans blodkärl och ökar trycket i lungornas artärer, vilket leder till pulmonell hypertension som förvärrar sjukdomsbilden och symtomen.

Ferrer vill också ta reda på nuvarande status och önskemål när det gäller PSP (Patient Support Programs). Det är inget vi är vana vid i Sverige, det handlar om när läkemedelsindustrin eller andra privata aktörer på olika sätt sker stöd till personer med PAH eller CTEPH. Ett exempel är om du har IV-behandling med treprostanil då är det vanligtvis företaget som tillhandahåller läkemedlet som hjälper dig om du har frågor eller behöver support.

Nuvarande och framtida behandlingsvägar

Väldigt intressant och energisk föreläsning av professor Hossein-Ardeschir Ghofrani. Han inledde med att lyfta att vad du redan kanske fått höra från din läkare att det är väldigt mycket som påverkar den egna sjukdomen och hur du reagerar på behandling. Den gruppering av som sker av patienter med PH är grov och kommer troligen att förändras i framtiden.

Han konstaterade också att numera är PAH att betrakta som kronisk sjukdom. En intressant aspekt av detta är att mycket av det vetenskapliga arbete som lagt ner kring PH har utgått från att det är en dödlig sjukdom. Nu när sjukdomen ofta kan behandlas effektivt ser vi för första gången en åldrade grupp med t.ex. PAH-patienter, dessa kommer att få vanliga åldersrelaterade sjukdomar och det kan i sin tur ha påverkan på PAH-behandlingen. Med andra ord står vi inför helt nya och outforskade utmaningar inom detta område.

Det går inte att undvika att tala om Sotateracept eftersom det handlar om ett helt nytt läkemedel, en helt ny behandlingsväg och frågorna är många.

Som de flesta säkert redan känner till godkände den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) Sotateracept våren 2024 och i oktober 2024 kom ett godkännande från det europeiska läkemedelsverket (EMA). Intressant nog har de olika myndigheterna haft olika syn på förutsättningar på förskrivning. I USA kan det ges som ett första PAH-läkemedel och det är inte reglerat att du som patient behöver tillhöra en viss funktionsklass (I-IV). EMA däremot ställer krav på att du ska ha en pågående behandling och att du minst tillhör funktionsklass 3.

Vi fick höra bakgrundshistorien till hur Sotateracept kom till och som så ofta inom läkemedelsutveckling så var substansen ursprungligen utvecklad för en helt annan sjukdom. En substans (som kanske är identisk eller väldigt nära, vet ej exakt) blev ett godkänt läkemedel för att öka mängden hemaglobin vid blodcancer. Det visade sig att detta läkemedel också hade en effekt på lungkärlen. Vilket i sin tur ledde till forskning, kliniska tester och nu också ett läkemedel som fått namnet Winrevair.

Ghofrani understryker att Sotatercept har visat sig göra skillnad för många, men det hjälper inte alla.

Han lyfte också den studie som företaget Gossamer bio presenterade under vår konferens. Det handlar också om en helt ny behandlingsväg och även i detta fallet handlar det om en cancermedicin som visat sig ha positiva effekter inom PH.

Avslutningsvis så Ghofrani att vi inom några år troligen kommer att dela in PH-området i betydligt fler än fem grupper. Geneologi, stora mängder data, AI är alla byggstenar för att nå dit.

Informationsmöte om PAH och CTEPH i Linköping den 20 november

Den 20 november anordnar PAH Sverige tillsammans med PAH-teamet på Linköpings universitetssjukhuset en informationsträff om PAH och CTEPH. Träffen vänder sig dig som är patient eller närstående. Du som är patient på Linköpings universitetssjukhuset kommer att få en inbjudan per post med mer information om mötet.  

Du anmäler dig genom att fylla i anmälningsformuläret. 

Svar önskas så snart som möjligt men senast den 15 november. Det kostar inget att delta! Du kommer att få en bekräftelse på att din anmälan men det kan ta några dagar då detta hanteras manuellt.

Informationsmöte om PAH och CTEPH i Göteborg 6 september

Den 6 september anordnar PAH Sverige tillsammans med PAH-teamet på Sahlgrenska universitetssjukhuset en informationsträff om PAH och CTEPH. Träffen vänder sig dig som är patient eller närstående. Du som är patient på Sahlgrenska kommer att få en inbjudan per post med mer information om mötet.  

Du anmäler dig genom att fylla i anmälningsformuläret. 

Svar önskas så snart som möjligt men senast den 29 augusti. Det kostar inget att delta! Du kommer att få en bekräftelse på att din anmälan men det kan ta några dagar då detta hanteras manuellt.

Fårölägret 2024

För sjätte gången har vi genomfört ett läger på ön Fårö och samtliga gånger har vi haft tur med vädret. Bortsett från ett oväder som snabbt drog förbi på ankomstkvällen har det varit sol och värme.

Inför årets läger vill vi pröva på ett nytt upplägg med fokus på samtal i mindre grupper och personligen tycker jag att det har varit lyckat. Vi har också dragit ner på ambitionen hur mycket information man kan ta in på en dag så det har varit mer ledig tid detta år. Under dagarna på Fårö har vi förutom samtal hunnit med några utflykter, introduktion till qigong, akupressur och ansiktsmassage.

En annan förändring i år var att Peter efter fem år som lägeransvarig lämnat över ansvaret till Nina. Tillsammans med arbetsgruppen bestående av Hanne och Helen har Nina lagt ner mycket tid i planering och genomförande. Jag är oerhört stolt över den fantastiska styrelse vi har och det engagemang som finns!

I år var vi en rekordstor grupp med totalt 36 personer och jag vill passa på att rikta ett extra stort tack till Henrik och Maria som båda jobbar som PAH-kontaktsjuksköterskor till vardags som deltog och bidrog med sin klokskap och kunskap om PAH och CTEPH.

Jag vill också rikta ett stort tack till läkemedelsbolaget Janssen och till föreningen PHA Europe som sponsrat lägret!

Slut men inte minst ett stort tack till alla som deltog och bidrog till några underbara dagar tillsammans!  

Patrik Hassel

Ordförande PAH-Sverige

APHEC Barcelona 2023

Sammanfattning

• APHEC (Annual Pulmonary Hypertension European Conference) är en kombination av årsmöte för medlemmar inom PHA Europe och en konferens om pulmonell hyptertension. 2023 gick den av stapeln i Barcelona 9-11 november.
• Styrelsen för PHA Europe återvaldes och Eva Otter, Österrike, valdes till ordförande för ytterligare två år.
• Kina, Japan, Argentina och Saudiarabien valdes in som associerade medlemmar och presenterade sin verksamhet. Även den amerikanska patientorganisation PHA US deltog. 
• Två företag presenterade sina pågående arbeten med mål att ta fram nya läkemedel gör PH grupp 3 som saknar behandling idag.
• Ett flertal företag berättade om pågående processer med nya läkemedel för PAH. Närmast godkännande är MSD med Sotatercept.
• Expertföreläsningar om kliniska studier, Östeuropas status inom PH-vård, EU-programmet ERN-LUNG mfl.

Dag 1 – 2023-11-09

Årsmöte med PHA Europe som inleddes med genomgång av årets aktiviteter. Det listades upp en imponerade lista av vilka konferenser man deltagit i, arbetet med sociala medier mm.

Tyskland har återigen valt att bli medlem och välkomnandes. Nytt för i år är att man öppnat för associerade medlemmar, dvs medlemmar som får samma rättigheter som ordinarie medlemmar förutom möjligheten att rösta på årsmötet.

På mötet valdes Kina, Japan, Saudiarabien och Argentina in som associerade medlemmar och de presenterade kort sina föreningar och verksamhet.

På årsmötet valdes Eva Otter från Österrike som ordföranden och bilden nedan visar hela den nya styrelsen.

 
Det spanska läkemedelsbolaget Ferrer berättade om sitt arbete med att involvera patientorganisationer där bland annat PHA Europe är en viktig samarbetspart. Uppfattade det som att Ferrer inte har egna läkemedel inom PH utan att de är återförsäljare av annat bolagets läkemedel baserat på substansen Treprostanil. Målgruppen är främst patienter med PH-ILD (grupp 3), en grupp av PH-patienter som tidigare inte haft någon behandling. Läkemedlet är än så länge bara godkänt i USA.

Även nästa företag, Liquidia, har riktat in sig på patienter inom PH-ILD. De berättade att det är så många företag som håller på att utveckla läkemedel inom PAH att de valt att rikta in sig på en form av PH som inte har någon behandling. Det läkemedel de har tagit fram bygger på inhalation av treprostanil. Om det blir ett läkemedel som når marknaden så ligger det några år bort. Hösten 2024 räknar de med att börja en större patientstudie.

 

Den nyhet som fick mig att bli mest förvånad kom från Hall Skare, PHA Europe, som berättade att i Kina har forskare hittat en metod för att upptäcka PH via urinprov. Detta är forskning som befinner sig i ett tidigt stadium men om det skulle bli verklighet skulle det vara ett stort framsteg för att kunna testa personer med misstänkta symptom.

Dag 2  2023-11-10

Aerovate

Ett amerikanskt startup-bolag inom PH. Deras PH-läkemedel bygger på substansen Imatinib som ligger till grund ett cancerläkemedel som bolaget Novartis ligger bakom. Redan 2011-2012 genomfördes en studie läkemedlet på PAH-patienter men testet avbröts då det trots goda testresultat också orsakade svåra bieffekter.

Aerovates läkemedel sker genom inhalation och fördelen med inhalation, enligt talarna, är en riktad effekt mot lungorna till skillnad från IV- eller tablettbehandling som har större spridning i kroppen.

De står redo att påbörja sin patientstudie inom kort. Läkemedlet handlar om en ny behandlingsväg och har därigenom likheter med t.ex. Sotatercept från MSD.

AOP/Orphan Care

Berättade om den patient och närståendeundersökning de genomfört i samarbete med PHA Europe under 2024. Totalt deltog drygt 550 personer från ett 10-tal länder, där vi i Sverige var ett av deltagarländerna. De största utmaningarna hos patienter är mental ohälsa, brist på förståelse från andra och påverkan i det dagliga livet.

Orphan care jobbar med IV-pumpar och service/träning till de patienter som har pump.  De berättade om att pumptillverkarna inte prioriterar en sällsynt sjukdom som PAH. Som en konsekvens av detta förstod jag det som att Orphan Care nu själva tar fram en egna pumpar (både inopererad variant och extern) anpassade för PH. De nämnde också att det antingen ska påbörjas (eller redan pågår en studie) med barn med IV-pump och treprostanil.

Gossamer Biotech

Ytterligare en startup som satsar allt på ett nytt läkemedel inom PAH. Bygger på forskning kring en molekyl (uppfattade inte vilken) och substans har fått namn Seralutinib. Formen är inhalation och likt det läkemedel som Aerovate tagit fram bygger det på dry powder, dvs att det är pulverbaserat och att det inte krävs någon batteridriven apparat utan en behändig och tålig liten inhalator (den visades upp).

Likt Aerovate handlar det om en ny behandlingsväg (sedan runt 15 år tillbaka har vi haft 3 behandlingsvägar). Det som var intressant var att de sa att det inte är samma behandlingsväg som t.ex. Sotatercept, vilket tyder på att vi kan få ytterligare en behandlingsväg om läkemedlet når hela vägen till godkännande.

De berättade kort om process för patientstudier. Först sker testerna bara i labb, därefter på djur, sedan på friska människor i liten grupp och sedan i större grupp.  Den första mindre studien på människor var positiv med bl.a. förbättrad BNP och 6MWT (gångtestet) och nu börjar de en större studie som de döpt till Prosera.

Johnson & Johnson innovative medicine

Pionjärerna inom PH-mediciner, Actelion, blev uppköpta av Johnson & Johnston för ett antal år sedan och blev då en del av bolaget som då hette Janssen som numera fått namnet Johnson & Johnson innovative medicine. Omständigt värre, jag vet.

Företaget hade inga läkemedelsnyheter att bjuda på utan fokus låg på det arbete de gör för att stötta patienter och patientorganisationer. Bland annat berättade de att de etablerat en styrgrupp för unga vuxna som haft ett första möte och även en styrgrupp för multidisciplinärt arbete inom PH (samarbetet mellan sköterskor, kuratorer, fysioterapeuter, dietister mm).

MSD

MSD eller Merck som de heter i USA (jag vet, mycket förvirrande) och deras läkemedel Sotatercept har varit den stora snackisen i PH-världen under det senaste året. Anledningen är att det handlar om en ny behandlingsväg och att det finns förhoppningar att den kan bidra till att bygga upp det som skadats i blodkärlen. Det är flera bolag som arbetar med läkemedel för en ny behandlingsväg men MSD och Sotatercept ligger i täten och de har genomfört de patientstudier som krävs för att kontrollinstanser ska kunna göra en bedömning. Dessa studier visar på goda resultat!

MSD hade ett möte med EMA (europeiska läkemedelsmyndigheten som godkänner läkemedel för distribution inom EU) i början av november och ansökan är nu inlämnad. De räknar med 9-12 månader innan svar. FDA (amerikanska motsvarigheten) har ett möte i slutet av mars 2024 där beslut ska fattas om läkemedlet godkänns.

I den bästa av världar kommer det nya marknaden nå USA våren 2024 och Europa till hösten 2024, men även om sedan EMA godkänner för länder inom EU krävs även beslut från svenska läkemedelsverket för godkännande i Sverige.

Läkemedlet tas via injektion var 3:e vecka. Inledningsvis kommer det troligen ges på sjukhus men de jobbar också på en spruta som ska göra det möjligt för patient att själv ta sprutan.

Bel Air Club

Hall berättade om den nya kommunikationsplattformen Bel Air Club som snart kommer att lanseras. I ett virtuellt hotell kommer de finnas rum för dokumentation, videos, konst kopplat till PH och det kommer också finnas ett mötesutrymme för gruppmöten och chat.  

Dag 3 2023-11-11

Matt Granato, PHA US

Dagen inleddes med att CEO för PHA US (den amerikanska PH-föreningen) berättade om deras arbete. Utmaningen i USA är att alla läkemedel finns tillgängliga på marknaden men de är inte tillgängliga för alla som behöver dem. Det finns ingen statlig hälsoförsäkring som täcker kostnad för alla mediciner och det drabbar dem som inte har någon hälsoförsäkring (privat eller via jobb). 

Som jag uppfattade det bygger det  amerikanska systemet på att man börjar med den billigaste medicinen, ger den inte önskad verkan testar man en ny. Har man pengar och rätt försäkring så är det troligen andra villkor.

Den amerikanska föreningen har varit verksam sedan 80-talet och har varit föregångaren till många andra föreningar inom PH. Till en början fokuserade de på patienter med PAH och CTEPH men numera har de stöd för alla grupperingar inom PH. De har över 200 lokala grupper över landet som drivs av voluntärer som får ekonomiskt stöd från PHA US. De har ett stort antal utbildningar (både online och fysiska) och eftersom de har också tagit fram kvalitetskriterier för PH-center och enskilda mottagningar för behandling av PH. I dagsläget är det ett 80-tal center/mottagningar i USA som uppfyller kriterierna.

Professor Jean-Luc Vachiery

Har varit specialiserad inom PH sedan 90-talet och ses som en av de mest inflytelserika experterna inom PH. Han pratade om kliniska studier (läkemedelsstudier på människor) som är grunden för utveckling av nya läkemedel. Just nu pågår många spännande studier kring PH och han hjälpte till att klargöra processen.

Processen att utveckla ett nytt läkemedel tar runt 8 år från idé till läkemedel och är indelad i tre faser. Det finns också en fjärde fas för att studera verkan över tid. Under denna process är det många frivilliga som behövs för att studien ska kunna genomföras.

Han poängterade att det är viktigt att förstå att som deltagare i en studie kan du när som helst välja att hoppa av och du har också rätt att få alla data kopplat till din medverkan i studien raderad.

Ett sidospår i hans föreläsning var en diskussion kring mätning av livskvalitet. De flesta verkar vara överens om att dagens mätinstrument för livskvalitet inte är tillräckligt bra. I samband med det nämnde han en intressant studie han medverkat i där man intervjuade patienter om kring livskvalitet och en sak han nämnde fastnade hos mig och det var att de i efterhand kunde dela upp de som blivit intervjuade i två grupper: de som kontrollerar sin sjukdom och de som är kontrollerade av sin sjukdom. Den upplevda livskvaliteten var bättre hos dem som kontrollerade sin sjukdom.

Professor Jimmy Ford

Han leder den arbetsgrupp som ansvarar för patientperspektivet inför World Symposium Pulmonary Hypertension (WSPH) som nästa gång är i Barcelona i juni 2024. Det är under dessa symposium som riktlinjerna för PH-behandling fastställs för de kommande åren.

Han började med att ge ett historiskt perspektiv och berättade att det första WSPH ägde rum i Geneve 1973, en tid när det inte fanns några läkemedel för PH. Första gången patienter nämndes var vid det fjärde WSPD 2008 i Dana Port, USA, men det var först vid senaste WSPD i Nice 2018 (det sjätte i ordningen) som vi kan tala om ett patientperspektiv.

Arbetsgruppens mål är att patientperspektivet ska ges större vikt än vad det gör idag när de nya riktlinjerna från WSPH Barcelona 2024 tas fram.

Professor Kimly Ahmed

Berättade om PH-vården i mellanöstern och främst Saudiarabien som är hans hemland. Han inledde med att visa en intressant sammanställning av hur lång tid det tar fram symptom till diagnos i olika delar av världen. Det är stora skillnader från 18 månader i snitt till 47 månader. Statistiken kom från länder som USA, Frankrike, Australien, Saudiarabien mfl som alla har en välutvecklad vård och som har ett PH-register. Denna statistik ska tas med en nypa salt då vissa av dessa siffror var upp till 10 år gamla, men de visar på utmaningen att ställa PH-diagnos. 

Han fortsatte med att berätta att merparten i dessa länder får diagnos när de är i funktionsklass III, dvs att du är starkt påverkad av sjukdomen. Till skillnad från länder som har haft ett register under längre tid än Saudiarabien är medelåldern för diagnos låg (runt 30 år, motsvarande är runt 60 år i Frankrike) och en stora majoriteten kvinnor.

Nancy Campelo, President HIPUA

Nancy är ordförande för den argentinska patientföreningen och hon berättade om den stora skillnad i tillgång till PH-specialister och läkemedel som råder i Sydamerika. Det finns länder som helt saknar PH-experter och det är bara i ett fåtal länder som det finns PH-center.

Argentina är det land i Sydamerika som ligger i framkant när det gäller tillgång till PH-vård och medicinering. Det kan konstateras att situationen i Sydamerika har stora likheter med hur det ser ut i Östeuropa.

Professor, Joanna Pepke-Zaba

Hon berättade om den världsomspännande enkät som nu håller på att rullas ut. Det är en enkät som vänder sig till ett stort antal länder i hela världen och målgrupp är patienter, närstående och föräldrar till barn med PH. Vi i Sverige kommer också att vara delaktiga i denna studie och resultat ska vara klart att presenteras till WSPH i Barcelona sommaren 2024.

Professor Adam Torbicki

Han fokuserade på Östeuropa och varför det är så stora skillnader i tillgång till PH-vård och läkemedel mellan öst och väst. Det började med uppdelningen i väst och öst efter andra världskriget, något som isolerade öst fram till 1989 då Berlinmuren föll. Ojämlikheterna består än i dag, vissa länder som t.ex. Tjeckien har ganska bra förutsättningar medan t.ex. Ukraina genomlider en mycket svår tid. Ett litet bloss av ljus kunde han sprida då han berättade ett stort antal PH-experter från hela världen har bistått med stöd för att hjälpa de PH-patienter som flytt landet. 

Gergely Mezaros, ERN-LUNG

Sista passet på en lång dag. ERN står för European Referens Network och är den EU-finansierat program och ERN-LUNG ger möjlighet till läkare att lära sig mer om sällsynta lungsjukdomar som PAH och CTEPH. De har också en tjänst för de anslutna centren att utbyta kunskap om enskilda patientfall.

Patrik Hassel och Peter Bäärnhielm, från PAH Sverige, Barcelona

Patient- och närståendeträff i Umeå

 

11 september ordnade PAH Sverige tillsammans med PAH-teamet i Umeå en patient- och närståendeträff 

 Det var ett fullspäckat program där överläkare Stefan Söderberg gick igenom den "verktygslåda" som används för att fastställa diagnos. Läkarkollegan Erik Tossavainen berättade om vad som händer i lungorna vid PAH/CTEPH och läkaren Laura Prados berättade om de behandlingar som finns för PAH/CTEPH. Kontaktsjuksköterskan Maria Selin berättade avslutningsvis om jobbet som kontaktsjuksköterska samt det övriga PAH-teamet. 

Patrik Hassel från PAH Sverige avrundade träffen med att berätta om patientföreningens arbete. 

Tack alla som deltog 💙